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【视频】

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3月4日，澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属仁济医院获悉，中国工程院院士、仁济医院院长夏强领衔的团队，近日在国际顶尖学术期刊《自然・医学》（Nature Medicine）发表全球首个运用肝脏靶向体内碱基编辑技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的Ⅰ期临床试验结果。这一研究首次在人体中证实了该基因治疗手段的安全性和有效性，为这一遗传代谢性肝病患者摆脱终身用药负担带来全新希望。

杂合子家族性高胆固醇血症是常见的遗传代谢性肝病，患者因低密度脂蛋白受体基因等突变，肝脏胆固醇代谢功能存在先天缺陷c7软件下载苹果，低密度脂蛋白胆固醇从出生起便持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病的风险极高。在此次研究之前，该病仅有终身规律用药这一治疗方式，患者面临着巨大的用药依从性挑战，治疗负担沉重。

为破解这一临床难题，夏强院士团队肝脏外科万平、杨太华项目组，在上海市精准基因编辑与临床技术转化重点实验室、中德基因和细胞治疗研究中心、上海交通大学、尧唐生物等多方支持下，研发出全新的体内基因编辑治疗策略。该策略借助高精度腺嘌呤碱基编辑器，精准沉默肝细胞前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）基因，同时采用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）修饰的脂质纳米颗粒（LNP）肝脏递送系统，实现基因编辑工具的双通路肝细胞靶向递送。

此次临床试验共纳入6例患者，分为0.2、0.4、0.6 mg/kg三个剂量组开展研究，从有效性和安全性两大维度验证了该基因治疗手段的临床价值。有效性数据显示，0.6mg/kg 高剂量组患者在接受治疗后24周，血清PCSK9水平平均降低74.4%，血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平平均降低52.3%，且降脂疗效持续稳定。安全性方面，临床试验中未发生3级及以上不良事件，也无患者因不良事件退出研究。患者出现的最常见不良反应为发热、肌痛等输注相关反应，均可在24小时内自行缓解；部分患者出现的转氨酶一过性升高，通常在短期内恢复正常。此外，研究团队通过多维度技术全面评估脱靶风险，未检测到DNA或RNA水平的脱靶编辑，证实了该治疗手段的精准性。

夏强表示，家族性高胆固醇血症患者的终身服药需求带来了沉重的治疗负担，而此次研究首次证明，一次静脉输注的碱基编辑治疗就能实现持久降脂，为患者减轻用药负担、实现疾病的长期控制带来了新希望。后续，该研究团队将对参与临床试验的患者开展长达15年的长期随访，持续监测治疗效果，同时还将进一步优化脂质纳米颗粒配方，力求提升治疗的临床获益，推动这一创新疗法向更成熟的临床应用阶段迈进。

【多元】

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中新网桂林3月4日电 (张广权 欧阳萍 辛子兵)广西壮族自治区中国科学院广西植物研究所(以下简称“广西植物研究所”)4日消息，由该所联合贵州大学、广东江门古兜山省级自然保护区管理处组成的科研团队，在广东省江门市台山市开展植物资源调查时c7软件下载苹果，发现苦苣苔科报春苣苔属一新物种。目前，相关研究成果已发表于国际植物学权威期刊《邱园通报》(Kew Bulletin)上。

2021年7月，科研人员在台山市古兜山省级自然保护区及周边林下溪流岩石生境中，首次发现了该报春苣苔属植物的野外居群，并采集到处于盛花期的个体。随后c7软件下载苹果，研究团队通过多年同质园栽培实验、形态学对比、标本查阅及文献考证等一系列研究，确定该植物为尚未被记载的新物种。因其模式产地为广东省台山市，故将其命名为台山报春苣苔。

【互动】

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李松表示，15年前的日本福岛核事故中断了全球核能发展势头，沉重打击国际社会对核安全的信心，暴露出日本核监管体系存在严重漏洞，核安全文化严重缺失，对日本的教训极其深刻。日方不顾国际社会特别是周边国家的强烈反对c7软件下载苹果，执意将福岛核污染水向海洋排放，将核安全风险转嫁到境外，这是极其不负责任和违反国际道义的行径。中国坚决反对福岛核污染水排海，支持IAEA建立并不断强化独立有效的长期国际监测体系，积极参加IAEA框架下的独立取样监测和国际实验室检测，确保日方排海行径不对全球海洋环境和人类健康造成长期危害。

李松指出，核污染水排海只是福岛核事故后续处置长期进程中不光彩的第一步。15年来，日本东京电力公司等核电企业诚信缺失、欺瞒造假、放射性泄漏等案例仍不断曝光，层出不穷。福岛核事故是发生在日本的灾难，但核事故后续处置决不是日本一家的事，国际社会理应密切关注。日本必须直面历史c7软件下载苹果，切实加强核安全监管，杜绝任何安全隐患，自觉接受国际社会监督，这才是正确态度，而不是遮遮掩掩，试图大事化小、小事化了。

【极速】

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